Вирус ВИЧ используют для лечения двух тяжелых генетических болезней, в соответствии с двумя исследованиями, опубликованными в журнале Наука. Исследователи из Сан-Раффаэльского Телемарафонского института по изучению генной терапии TIGET в Милане (Италия) показали, что вирус ВИЧ может быть использован для лечения метахроматической лейкодистрофии. Эта болезнь вызывает уменьшение жирных покрытий, которые действуют как изолятор поверх нервных волокон. Так же ВИЧ может помочь в борьбе с СВО. Это снижение способности к образованию тромбов. Исследователи говорят, что происхождением обоих этих заболеваний является генетический дефект, который приводит к дефициту белка, необходимого в первые годы жизни. 

Методика лечения лентивирусов с помощью ВИЧ-инфекции и стволовых клеток – генная терапия. Она включает в себя снятие гемопоэтических стволовых клеток, выделенных из костного мозга, которые способны обновляться. Пациенты тогда дают исправленную копию дефектного гена с использованием вирусных векторов, взятых у ВИЧ. Вирусный вектор является инструментом, который позволяет передавать генетический материал в клетки. После завершения этого процесса, обработанные клетки способны восстанавливать недостающие белки основных органов, как заявили ученые. Результаты исследования показали, что шестеро детей со всего мира, которые получили это лечение в течение последних 3-х лет, имели значительные преимущества для здоровья.